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走近罕见病群体:罕见病药吃不上也吃不起—新

发布时间:2017-12-04 阅读:

  走近罕见疾病人群:罕见疾病不能吃不起的食物 - 科学网

  罕见的疾病称为孤儿药,市场需求成本大,缺乏政策支持,广大病人无药还是希望药感叹。人们的愿景

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  没有药可用担忧的人

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  由于微利,许多罕见疾病的药物切断或停止生产,严重影响临床使用,让医生无奈

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  现年18岁的刘晓西住在山西省晋中市榆次区,是一名Ⅰ型粘多糖病患者。这种罕见的疾病使他短暂,粗糙和视力差。

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  刘晓3岁时,手指关节僵硬,症状逐渐显现。父母带他走上漫长的医疗之路。一年多来,刘辽被送到各大医院,最后在北京协和医院诊断为粘多糖病Ⅰ型。医生说:这种疾病是无法治愈的。孩子们的寿命很短,给他一杯好饮料!刘的父母并没有放弃,一直期待新药。

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  十年前,刘的父母在互联网上发现了这个疾病信息,发现美国已经开发出了一种可以治疗1型粘多糖病的药物,知道这种疾病能治好,父母和我欣喜若狂,看到这种药还没有在国内上市,心中有数,目前国内还没有治疗粘多糖病Ⅰ型的有效药物。

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  用于治疗罕见疾病的药物也被称为孤儿药物。发现的7000多种罕见疾病中,绝大多数大多是无毒的。中国协和医科大学基金研究所教授张红兵说,罕见病发病率低,疾病种类繁杂。医学界对罕见病的认识还很有限。目前,我国罕见疾病药物基础薄弱,新药研发落后于发达国家。许多治疗药物主要依赖进口。一旦外国制药公司因利润下滑而退出中国市场,药品将受到严重影响。

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  脱销药物,也是面临重大困境的罕见病。溴吡胺片是我重症肌无力患者救命药,价格较贵,一箱60元左右,售价30元左右,国内只有一家生产。 2016年9月,该公司发现少量批次的药品存在缺陷,三级药品召回率处于最低水平,导致市场供应急剧下降,药品价格上涨了七倍,触发恐慌情绪。幸运的是,该公司在一个多月后才恢复正常生产。

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  2016年3月,唯一有效治疗多发性硬化症的倍龙龙脱销,在全国有上千名患者停药。随后,德国拜耳公司承诺确保待遇尚未完成的患者继续接受贝特朗直至援助计划结束。一旦援助计划结束,中国有一千多名多发性硬化症患者可能面临停药。

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  以低促性腺激素性性腺机能减退为例,男性患者的治疗更有效的药物是天鹅绒激素和乌洛托品,这两种药物便宜,但没有用。中国协和医科大学附属第一医院内分泌科主任医师吴学燕告诉记者,原因是老药的减少是药超过专利期,价格太便宜,大幅度降低了工厂利润,失去了生产的动力。药物切断或停止生产将严重影响临床使用,使医生无所作为。

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  药物昂贵的负担

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  中国医疗保险以疾病名义报销,罕见疾病医疗保险不完善,许多罕见疾病不在医保范围内

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  每年服药20万美元,需要终身服药。刘笑了起来,说父母打算委托一位朋友用一种新药从国外治疗粘多糖病Ⅰ型,但由于价格昂贵而放弃了这个想法。刘某的父母是普通工人,家境不富裕,这些年来刘柳治疗已经花了很多钱,付不起这么高的药费。

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  许多治疗罕见疾病的药物价格昂贵,特别是新药。在美国,治疗罕见病人的年平均费用为13.7万美元,其中很大一部分用于医药。近年来,国外上市治疗蛋白C缺乏症,低磷血症和粘多糖病Ⅳ型等疾病治愈,平均每月药费超过7万美元。

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  为什么稀有新药如此昂贵?张红兵认为,主要的研发成本很高。从研发新药治疗罕见疾病到平均临床耗时10余年,耗资30亿元。与常见病新药不同,罕用药用药量小,药品不能通过大规模销售稀释。为了保持一定的利润,药价只能定在高点。

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  福建省龙岩市武平县的林女士于去年3月生下了女儿小月。出生时小月亮不会哭,反应差,肌张力低。医生怀疑小月亮病了,于是她把她放进了孵化器,观察了一个月。医生做了他能做的所有测试并且没有找到原因。

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  林女士一个也不放弃,用小南北屡次从南向北转移支票,花了近10万元。孩子8个月时被诊断为肥胖威利综合征,现在髋关节发育不良,不得不戴上支具,只能躺平,一岁不会坐。林女士说,胖乎乎的威利氏综合症是一种罕见的疾病,发病率很低,目前只有北京,上海等大医院的内分泌专家对此有所了解。

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  现在每天打小孩生长激素都可以改善症状,起码每年要打成年人几万块钱。林女士说,她已经向当地民政局申请临时救助和医疗救助,两人都因肥胖和威尔逊综合症而被拒绝,林女士告诉记者,临时救助只能申请一次,最多两次还是三千块钱,相比之下,巨额的资金就是一滴水,因为家庭给孩子治疗,已经入不敷出,特别是希望有关部门在重大疾病中包括生长激素医保。

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  医疗保险不包括许多罕见疾病。解放军总医院人民解放军医疗中心邹利平认为,中国的医疗保险是以疾病名义报销,对于罕见疾病的医疗保险并不完善。不像高血压,糖尿病等,有很多罕见的疾病,流行率很低,名字怪异,他们都没有听说过。治疗只发现在近年来。邹立平说,当局可能并不知道这些罕见疾病将被纳入医疗保险。

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  据南开区卫生经济与健康保健研究中心主任朱明介绍,随着社会对罕见病越来越重视,有关部门扩大了医疗保险目录,并逐步引入了一些治疗罕见病的药物,但是,不作为基本药物。

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  政策支持希望速度

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  国家应设立孤儿药研究基金,投资孤儿药,鼓励科学家和制药公司加强对孤儿药的研究和开发

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  欧洲,美国,日本等发达国家等发达国家在孤儿药研究和开发方面已经很早就开始了。采取了一些加大科技投入的措施,给予优惠政策。已经开发了600多种药物。目前,中国的孤儿药正处于起步阶段,从事药品研发的企业不到10家。

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  孤儿药开发困难,成功率低。据统计,在欧洲开发和销售的孤儿药成功率不到四千分之一,在美国只有一千六百分之一。专家认为,总人口中每一个难得的患者人数都很低,市场容量小,商业投资回报率低,国内的研究机构和制药公司都不愿意投入资金。同时,中国的药品供应保障体系是基于常见病和多发病的系统设计的,没有针对罕见疾病药物的研发,定价和报销的激励政策,国家应该建立孤儿药研究基金投资孤儿药,并鼓励科学家和制药公司对孤儿药进行研究。

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  在国外,很多民间慈善组织设立了罕见疾病基金会,为孤儿药的研究提供资助。邹立平建议,政府要引导企业和慈善组织建立一些罕见的疾病基础,同时给予患者补贴,同时也要给从事孤儿药研发的科学家和机构提供补贴和奖励。

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  对于一些罕见的疾病,老药不一定比新药差。张红兵认为,当旧药失去或即将失去专利保护时,一些制药公司有时会稍微改变旧药的分子式,重新命名药物。事实上,这些假药的效果并不比旧药好,但价格昂贵几倍,增加了病人和社会的经济负担。所以要保证老药的生产。他建议我们可以借鉴发达国家的经验,给予税收优惠和补贴,让制药企业不停产,赚钱。

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  仿制药的价格是专利药价格的一小部分,效果基本相同。张红兵认为,国内企业在仿制药生产中,应该首先保证质量的有效性。例如,印度的仿制药业发达,生产全球仿制药20%,其中很大一部分出口到美国,欧洲,日本,美国等发达国家。印度的秘诀是拷贝不要混淆,以确保高质量,我国应该对制造仿制药的企业给予税收,审批等优惠政策。

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  有些药物说明书并不表示可以治疗罕见病,但是临床研究的医生发现这些药物对罕见病的治疗效果很好。邹立平建议,对于这类药品,国家应当设立专门的审批渠道,及时加大对这些药品的罕见病的适应症的处理。

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  外国如何刺激孤儿药的研发(延伸阅读)

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  迄今为止已知有超过7000种罕见疾病。为此,发达国家出台了很多措施,鼓励科研机构和企业加快发展孤儿药。

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  1.市场专用期限

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  美国承诺允许公司批准一个7年的市场独占期,而没有任何专利的影响。欧盟批准后保证10年市场独占权,符合儿科药物研究计划的药品,保护期可延长2年。

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  2.减税和研究经费

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  在美国,孤儿药有权获得50%的税收减免用于临床开发。他们可以延长三年和十五年后,总的税收扣除高达70%的临床研究费用。欧盟救助企业申请孤儿药注册费,各种研究项目和协会为孤儿研发提供巨额资金。

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  3.快速批准和集中批准

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  2014年,美国颁布了“孤儿药重症加重程序指导原则”,包括快速通道认证,突破性治疗认定,加快审批等措施。集中审批程序是孤儿药在欧盟上市的最有效和最快捷的方式。批准后,孤儿药可以在任何欧盟成员国的市场上自由流通和销售。

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  (记者沉少铁整理)

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